Un cancer de l’enfant sur cinq est aujourd’hui sans réponse thérapeutique. C’est le cas en particulier de certaines leucémies aiguës, des cancers du sang agressifs qui attaquent les cellules de la moelle osseuse où se forment les cellules immunitaires. Face à ces cancers incurables, les projets de thérapies ciblées développés par Vahid Asnafi, chef de service à l’hôpital Necker-Enfants malades, et Thomas Mercher, chercheur à l’Institut Gustave Roussy, ouvrent d’importantes perspectives de guérison.

« La Ligue contre le cancer est une extraordinaire source d’espoir qui avance sur deux jambes solides. D’abord, investir massivement dans la recherche d’aujourd’hui, pour trouver les traitements de demain. Et, en attendant la guérison, apporter soutien et réconfort, pour permettre à ces jeunes patients de rester des enfants », rappelle Philippe Bergerot, président de la Ligue contre le cancer qui finance ces deux solutions innovantes.

Des thérapies ciblées contre le diabète efficaces contre certaines leucémies

En 2023, Vahid Asnafi, chef de service à l’hôpital Necker, découvre avec son équipe qu’une thérapie ciblée, le ruxolitinib, déjà utilisée contre d’autres maladies, pourrait aussi être utilisée contre certaines leucémies, à l’image de la leucémie aiguë lymphoblastique T (LAL-T). En effet, si ce cancer particulièrement agressif est curable dans huit cas sur dix, en cas de résistance à la chimiothérapie ou en cas de rechute, le pronostic chez l’enfant reste trop souvent insatisfaisant. Avec cette découverte, 70 % des patients touchés par une LAL-T pourraient bénéficier de cette thérapie ciblée, seule ou en combinaison avec un autre anticancéreux, le vénétoclax. De nouveaux essais cliniques doivent être mis en place pour évaluer cette approche thérapeutique. Enfin, en 2024, l’équipe de Vahid Asnafi a cette fois découvert qu’un anticorps, le teplizumab, déjà utilisé pour le traitement du diabète de type 1, pourrait être utilisé contre ces leucémies.

Toujours dans la prise en charge de la leucémie, les travaux de Thomas Mercher, chercheur à l’Institut Gustave Roussy, ont permis d’identifier pour la toute première fois une “protéine chimérique”, résultant de la fusion de deux gènes, appelée « ETO2-GLIS2 ». Cette protéine est fréquemment associée aux leucémies aiguës mégacaryoblastiques dont les pronostics sont les plus mauvais. Connaître leur rôle dans le développement des cancers permettra de concevoir de nouveaux traitements.

Antonin Tabard