Une injection plutôt qu’un parcours thérapeutique lourd ? c’est l’ambition du projet NDITSB, porté par la chercheuse Annarita Miccio à l’Institut Imagine. Soutenue par une bourse « ERC Proof of Concept », cette innovation pourrait rendre la thérapie génique plus accessible aux patients atteints de drépanocytose et de β-thalassémie.

Longtemps considérées comme des maladies sans traitement curatif, la drépanocytose et la β-thalassémie ont récemment bénéficié des avancées de la thérapie génique. Mais ces approches restent réservées à un nombre limité de patients en raison de protocoles complexes et coûteux, nécessitant le prélèvement des cellules souches, leur modification en laboratoire puis leur réinjection.

Des nanoparticules pour traiter la drépanocytose

Le projet NDITSB, dirigé par la chercheuse Annarita Miccio à l’Institut Imagine, propose de franchir une nouvelle étape. Lauréat d’une bourse du Conseil européen de la recherche, il vise à administrer une thérapie génique directement dans l’organisme grâce à une simple injection intraveineuse.

L’innovation repose sur des nanoparticules lipidiques, déjà utilisées comme vecteurs dans certaines technologies vaccinales. Ces minuscules transporteurs sont conçus pour acheminer les outils d’édition génétique jusqu’aux cellules souches sanguines, sans passer par les manipulations réalisées aujourd’hui en laboratoire. L’équipe s’appuie également sur la technologie de « base editing », une évolution de CRISPR qui modifie l’ADN sans provoquer de cassures, limitant ainsi les risques de toxicité et d’altérations génétiques.

Vers une thérapie génique plus accessible

Les chercheurs testeront d’abord cette stratégie sur des cellules de patients avant de l’évaluer dans des modèles précliniques afin de vérifier son efficacité et sa capacité à cibler les cellules souches responsables de la production durable des cellules sanguines.

À terme, cette approche pourrait transformer la prise en charge de la drépanocytose, l’une des maladies génétiques les plus répandues dans le monde. En simplifiant l’administration du traitement et en réduisant potentiellement son coût, cette thérapie génique « in vivo » ouvre la voie à une médecine plus accessible, notamment dans les régions où ces pathologies sont les plus fréquentes.

Antonin Tabard