Drépanocytose : Une thérapie génique à l’étude
SK pharmteco Cell & Gene Europe, l’AP-HP, l’AFM-Téléthon et l’Institut Imagine viennent d’annoncer leur collaboration pour la production de vecteurs lentiviraux dans le cadre d’un essai clinique innovant sur la drépanocytose. Ensemble, SK pharmteco Cell & Gene Europe, l’AP-HP et l’Institut Imagine vont produire un premier lot clinique de 200 litres de vecteur lentiviraux, ainsi que le support réglementaire associé. De son côté, l’AFM-Téléthon a financé en partie les phases précliniques et financera aussi la production technique des lots cliniques.
« Ce partenariat avec SK pharmteco et l’AP-HP nous permet de faire passer nos résultats précliniques en clinique, offrant ainsi de l’espoir aux patients atteints de drépanocytose », reconnaît le Professeur Marina Cavazzana, responsable de la recherche à l’Institut Imagine. « Cette collaboration représente une avancée significative dans nos efforts pour développer une thérapie génique sûre et efficace pour la drépanocytose », complète le Docteur Jean-Roch Fabreguettes, chercheur clinicien et coordinateur du centre MEARY de l’AP-HP pour la thérapie cellulaire et génique et la fabrication de médicaments de thérapie innovante.
Un essai clinique innovant sur la drépanocytose
Cette collaboration porte sur le développement d’une thérapie génique contre la drépanocytose par une approche de modification génique ex vivo par vecteur lentiviral de cellules souches et progénitrices hématopoïétiques nouvellement conçu par les laboratoires d’Annarita Miccio et de Marina Cavazzana, directrices de recherche à l’Institut Imagine, et sur une collaboration antérieure avec Mario Amendola au laboratoire Généthon. Un projet qui s’appuie sur la plateforme LentiSure et le plasmide transgénique de SK pharmteco, qui a permis de réaliser dans ses locaux en France les tests analytiques.
« La production réussie des lots techniques et cliniques sera une nouvelle démonstration de la puissance de notre plateforme LentiSure et de notre engagement à faire progresser les thérapies géniques pour des maladies graves comme la drépanocytose », confie Patrick Mahieux, président de SK pharmteco Cell & Gene Europe.
Antonin Tabard
