Alors que la sclérose latérale amyotrophique, plus communément connue sous le nom de maladie de Charcot, est la troisième maladie neuro-dégénérative la plus fréquente, il n’existe pas de traitement curatif et le seul traitement disponible n’a que des effets très modestes sur la paralysie et l’espérance de vie, soulignant le besoin urgent de développer une stratégie thérapeutique plus efficace. En effet, cette maladie qui se caractérise par une dégénérescence des neurones moteurs, entrainant une paralysie musculaire progressive irréversible, et à terme, la mort dans un délai médian de trois ans, elle toucherait en France plus de 8.000 personnes, un chiffre en augmentation constante chaque année.

Face à ce constat, et après 12 ans de recherche académique, les équipes des professeurs David Devos, neurologue et pharmacologue spécialiste des mouvements anormaux au CHU de Lille, et Thierry Burnouf, pharmacologue à l’université médicale de Taipei, ont développé et breveté une biothérapie acellulaire innovante basée sur le secrétome des plaquettes sanguines et compatible avec une administration humaine dans le système nerveux central. Spin off du laboratoire du Pr David Devos, la start-up InVenis Biotherapies, a depuis été créée pour proposer cette biothérapie aux patients présentant une maladie neuro-dégénérative, dans le cadre d’un essai thérapeutique.

Maladie de Charcot : une première étude clinique soutenue par France 2030

Lauréat de la sixième vague de l’appel à projets “Recherche hospitalo-universitaire” de France 2030, le programme de recherche Secret gift a été récemment dévoilé par le réseau français de recherche clinique dans la sclérose latérale amyotrophique, ACT4ALS-MND, labellisé F-Crin. Prévu d’ici 2027, l’essai clinique randomisé et contrôlé par placebo ambitionne de recruter 12 patients atteints de la maladie de Charcot à un stade précoce, pour les suivre sur une période d’un an. « Ce programme prévoit, d’une part, l’identification et la validation d’un panel de biomarqueurs capables de prédire l’évolution de la maladie, mais aussi la réponse à un traitement, afin de permettre un meilleur recrutement des patients dans les essais thérapeutiques présents et à venir, d’autre part des études toxicologiques indispensables pour démontrer la sécurité d’administration pour l’homme, et enfin, le lancement des essais cliniques de phase I et phase II sur le biomédicament développé : le lysat plaquettaire HPPL », détaille le réseau ACT4ALS-MND.

« Avec Secret gift, nous espérons prouver la faisabilité, la sécurité de la biothérapie HPPL et surtout les premiers éléments d’efficacité dans le ralentissement du handicap lié à la sclérose latérale amyotrophique. Si tel est le cas, l’impact sur l’espérance et la qualité de vie des malades serait majeur. Un tel concept thérapeutique HPPL totalement innovant pourrait changer la donne pour les maladies neuro-dégénératives », explique le Pr David Devos, Neurologue, Pharmacologue et co-coordonateur du réseau ACT4ALS-MND.

Antonin Tabard