En redonnant la vue à des souris, une deeptech parisienne redonne de l’espoir dans la prise en charge de la cécité. Installée sur le plateau de Saclay, GEG Tech a en effet annoncé, en partenariat avec l’Université de Californie à Irvine, des résultats expérimentaux spectaculaires : chez des souris atteintes de cécité héréditaire, une thérapie génique de haute précision a permis de restaurer plus de 50 % de l’activité rétinienne normale mesurée par électrorétinographie. Un niveau comparable aux meilleures approches de thérapie génique existantes mais avec un profil de sécurité nettement amélioré.

Le secret de cette avancée réside dans une innovation biotechnologique. Traditonnellement, les systèmes d’édition génomique, comme le base-editing et le prime-editing, dérivés des technologies CRISPR de nouvelle génération, sont délivrés à l’intérieur des cellules via des vecteurs à ADN qui présentent des risques biosécuritaires. GEG Tech a mis au point des vecteurs à ARN messager innovants, capables de transporter ces outils complexes directement dans les cellules rétiniennes tout en minimisant les risques liés aux vecteurs viraux classiques. « GEG Tech est fière d’ouvrir la voie à des avancées thérapeutiques majeures compatibles avec un haut niveau de biosécurité », reconnaît Antoine Duboscq, co-fondateur et CEO de GEG Tech.

Thérapie génique : l’espoir de la vision

Pour les experts, ces résultats représentent bien plus qu’une étape dans la recherche sur les modèles animaux. Ils ouvrent une voie potentielle vers des traitements humains capables de corriger des mutations responsables de formes héréditaires de cécité : de la rétinopathie pigmentaire aux dystrophies rétiniennes rares. L’approche pourrait également s’élargir à d’autres maladies génétiques grâce à la modularité des vecteurs à ARN messager.

« Ces résultats valident la vision scientifique GEG Tech, axée sur l’ingénierie biologique plutôt que sur des formulations exclusivement chimiques. La mise au point de thérapies géniques hautement précises et sûres est désormais un objectif réaliste pour des dizaines de pathologies génétiques », commente le Docteur Nicolas Grandchamp, directeur scientifique de GEG Tech.

Si des défis réglementaires et de mise au point clinique subsistent, les responsables de GEG Tech évoquent déjà l’ambition de traduire cette technologie en essais cliniques d’ici la fin de la décennie. Pour les millions de personnes vivant avec une déficience visuelle sévère dans le monde, ce travail pionnier illustre l’impact potentiel de l’ingénierie génomique de précision sur la santé humaine de demain.

Antonin Tabard